以临床为锚点，以转化为航标
2025年6月15-17日，第五届罕见病临床研究与转化研讨会将在上海国际医学园区召开。本届大会以“从实验室到病床：缩短罕见病治疗最后一公里”为主题，汇集中国科学院院士、三甲医院临床团队及跨国药企研发负责人，共同破解诊疗转化瓶颈。
一、临床需求驱动的科研突破
真实世界研究：北京协和医院将发布《中国罕见病诊疗延误成本白皮书》，揭示患者平均确诊周期达4.2年，直接经济负担超28万元/家庭；
技术转化：中山一院展示ATTR-CM人工智能辅助诊断系统，将心肌活检确诊率从67%提升至91%；
患者参与：病痛挑战基金会发布《罕见病临床试验患者全周期参与指南》，建立“患者顾问委员会”新机制。
二、全链条转化基础设施
生物样本库2.0：上海交大医学院建成跨机构样本共享平台，覆盖412种罕见病、17万份样本；
支付创新：商保公司联合推出“孤儿药费用共担计划”，年治疗费用超过30万元可触发赔付；
区域协作：粤港澳大湾区启动罕见病诊疗地图，实现22家核心医院检查结果互认。
三、全球视野下的中国方案
大会将首发《罕见病基因治疗中国专家共识》，并促成中美罕见病药物研发联盟成立。正如大会主席、瑞金医院副院长赵维莅所言：“唯有将患者的每一次就诊视为科研机会，才能让‘医学孤岛’成为‘创新沃土’。”
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